Спинальна м'язова атрофія (СМА) – це рідкісне захворювання, але водночас головна причина смерті немовлят серед усіх генетичних захворювань.
Через певну генетичну поломку при СМА страждають особливі нервові клітини – мотонейрони, через що у свою чергу не можуть нормально працювати м'язи.
До цього часу захворювання неможливо було вилікувати, але FDA схвалило перший препарат, здатний стримувати його прогрес – нусінерсен. А потім його схвалило EMA (Європейська агенція лікарських засобів).
Під торговою маркою Spinraza препарат виготовляє компанія Biogen. Вартість однієї ін'єкції у США становить $125 тис. В Україні, де за оцінками спільноти пацієнтів мешкає близько 200 хворих на СМА, препарат пока шо офіційно не зареєстрований.
#dmuLive #dmuLive
